「。。。にはエビデンスがない」と言ったらその後には何が続くでしょう？
おそらく、「。。。はしない方がいい」でしょう。「。。。にはエビデンスがある」だったら？
おそらく、「。。。をした方がいい」でしょう。
果たしてこれでいいのでしょうか？
診療ガイドラインで推奨を作成する場合は、「。。。にはエビデンスがないから」「。。。をしないことを推奨する」でしょうか？「。。。にはエビデンスがあるから」「。。。をすることを推奨する」でしょうか？
エビデンスとはある・なしのどちらかでしょうか？さらに、益のエビデンスと害のエビデンスと両方考える必要があります。
US Preventive Task Force (USPSTF)は、推奨をA, B, C, D, Iに分類していることについて以前の投稿の中で述べました。この中で、Grade Cは”USPSTFは、専門家の判断と患者の好みPreferencesに基づいて、選択的に個人個人の患者に提供することを推奨する。正味の益が小さいことに少なくとも中等度の確実性がある”と定義されています。患者の好みPreferencesは患者の価値観と同義と考えてください。
Grade Iは”USPSTFは、現在のエビデンスがそのサービスの益と害のバランスを評価するのに不十分であると結論付ける。エビデンスはないか、貧弱か、あるいは矛盾しており、益と害のバランスを決められない”と定義されています。
益と害のバランスthe balance of benefits and harmsは正味の益the net benefitと同じ意味です。正味の益は、”The net benefit is defined as benefit minus harm of the preventive service as implemented in a general, primary care population. ” すなわち、その予防医療サービスが一般のプライマリケア集団で実行されるときの益ひく害が正味の益と定義される、と。ここでは益から害を減じた（引き算した）値を正味の益Net benefitと定義しています。
以上を前提に、Braithwaite RSの”EBM’s six dangerous words.” （文献）の意味を考えてみましょう。
“EBM’s six dangerous words.”とは”There is no evidence to suggest…”の６つの言葉のことです。つまり、「。。。を提案（示唆）するエビデンスはない」という表現のことです。
Braithwaite RSのこの論文における主張は、この表現は4つの意味でつかわれているので、そのどれなのかをわかるように最初からそれら4つの内のどれかの表現を使いましょうということです。
1．科学的エビデンスは決定的ではなく、どれが最善か分らない。（USPSTF Grade Iでベイジアン無情報事前分布の場合）
2．科学的エビデンスは決定的ではないが私の経験あるいはその他の知識は”X”を示唆する。（USPSTF Grade Iで”X”を示唆するベイジアン有情報事前分布の場合）
3．これは益がないことが証明されている(USPSTF Grade D)
4．これはどっちつかずで、ある患者には益が害を上回り、別の患者にはそうではない(USPSTF Grade C)
1の場合、USPSTFは、”臨床的考察のセクションを読み、もし、そのサービスを提供するのであれば、患者は益と害のバランスの不確実性を理解すべきである”とSuggestions for Practiceで述べています。すべきではないと決めつけているわけではありません。
2の場合は、1の場合と同様ですが、1と比べるとそのサービスが提供される可能性が高くなるでしょう。
１，２で事前分布Priorと言っているのは、Braithwaite RSです。USPSTFの記述にはありません。彼の考えは、その時点における仮説Hypothesisがあって、それが正しい確率P(H)が、その後データDataが得られるとその正しい確率P(H|D)はデータが正しい確率P(D)とその仮説が正しい時にそのデータが得られる確率P(D|H)によって決まるというベイズの定理の、P(H)のことです。P(H|D) = P(D|H)×P(H)/P(D)の式で表されます。
つまり、エビデンスが決定的でない、不確実性が高い場合でも、その程度は異なり、”私の経験あるいはその他の知識”の正しい確率=P(H)に相当する値は様々で、1の場合は、それが0に近い、2の場合は、もう少し大きいということになります。つまり、”今までの自分の経験や間接的なデータ、研究結果から、Xが有効の可能性が少しある”という場合と、”全くわからないが、Xはまず効果がある可能性は殆どゼロ”という場合では、判断が違ってきます。
3の場合は、害が益を上回る状態になります。だから、しない方がいい。
4の場合は、患者の価値観によって、ある患者にはすることになり、別の患者にはしなことになります。
とうことから、エビデンスがないからと言って、してはいけないという決断をすると多くの場合、間違った決断になってしまうでしょう。
臨床の現場では、何もしないという選択肢も含めて、どれかに決める必要があります。その際に、エビデンスがないからしない、という考え、また、診療ガイドラインにおいて、ランダム化比較試験がない領域では、推奨を作成することはできないという考えは、偏った考えではないでしょうか。
エビデンスの確実性は、All or nothingあるいは1か0かではありません。Quantitative Benefit-Risk Assessmentを行う際には、エビデンスの確実性を表すのに、確率分布を使います。以前の投稿、益と害の定量的評価法 Quantitative benefit-harm assessment、Keeney and RaiffaのSwing weightingを用いたMCDA、Swing weightingを用いたMCDAの結果、などを参照してください。
文献
Braithwaite RS: A piece of my mind. EBM’s six dangerous words. JAMA 2013;310:2149-50. doi: 10.1001/jama.2013.281996 PMID: 24281458
同じ論文が2020年に再掲されています。
Braithwaite RS: EBM’s Six Dangerous Words. JAMA 2020;323:1676-1677. doi: 10.1001/jama.2020.2855 PMID: 32369132