プラグマティック臨床試験はさまざまに定義されており、統一された定義はありませんが、例えば、CaliffとSugarmanは、「介入の益、負担、害のバランスについて意思決定者に情報を与えることを主な目的としてデザインされた研究」と定義しています．比較効果研究に包含されるような定義です．
特に重要と思われる特徴は「現実的な状況下での効果を証明する」ことが考えられます．言い換えると実用性が高い臨床試験とも言えます（図1）．
また、Pragmatic-explanatory continuum indicator summary (PRECIS)と呼ばれる、臨床試験を評価するツールが作成されています（図2）．
実用性という観点から、対象者の適格基準、介入の柔軟性、介入サービス提供者の専門性、対照サービスの提供者の専門性、対照介入の柔軟性、アウトカム、参加者のコンプライアンス、サービス提供者のアドヒアランス、アウトカムの一次分析、フォローアップの 厳密さ、これらの 10項目の基準に対して0から5点配点して、評価する ツールです．レーダーチャートの 外側のほう に位置するのは 実用性の高い いわゆる プラグマティック臨床試験 に相当します．中央部分に 小さく 描かれているのは 実用性の低い臨床試験で、いわゆる厳密なランダム化比較試験、説明的臨床試験がここに位置付けられる可能性が高いでしょう．
例えば、参加者の適格基準で、コンプライアンスが低いと思われる人は除外する、アウトカムのリスクが低いと思われる人は除外する、参加者が狭い範囲から募集されている、これらは効果の証明には有利に働きますけれども、実用性は低くなります． つまり 実世界で様々な対象者に使用された場合、予想される効果が得られない可能性が高くなります．
ランダム化比較試験は多くの場合、治療の効果を証明しやすいように設計されています．言い換えると治療効果を証明するのに最適になるようにさまざまな条件が設定されています．そのため、示された効果の大きさが一般的な状況でそのまま再現されるとは限りません．そのような臨床試験はExplanatory trials説明的臨床試験あるいは、効果を証明しやすいよう最適化されているという意味で最適条件試験などとも呼ばれています（図3）。
文献：
Califf RM, Sugarman J: Exploring the ethical and regulatory issues in pragmatic clinical trials. Clin Trials 2015;12:436-41. doi: 10.1177/1740774515598334 PMID: 26374676
Ford I, Norrie J: Pragmatic Trials. N Engl J Med 2016;375:454-63. doi: 10.1056/NEJMra1510059 PMID: 27518663
医薬品評価委員会 Pragmatic Trialsのススメ – 日本製薬工業協会. Link
Thorpe KE, et al: CMAJ 2009;180:E47-57. doi: 10.1503/cmaj.090523 PMID: 19372436
Tosh G, et al: Pragmatic vs explanatory trials: the pragmascope tool to help measure differences in protocols of mental health randomized controlled trials. Dialogues Clin Neurosci 2011;13:209-15. doi: 10.31887/DCNS.2011.13.2/gtosh PMID: 21842618