2009年1月15日、当時のオバマ大統領が一般教書演説の中で、CER 比較効果研究の推進について述べ、11億ドルの予算がつけられ、その後の医学研究、医療に大きな影響を与えることになりました。Institute of Medicine (IOM, 現National Academy of Medicine, NAM)のCERの定義は以下の通りです。
“The generation and synthesis of evidence that compares the benefits and harms of alternative methods to prevent, diagnose, treat, and monitor a clinical condition, or to improve the delivery of care. The purpose of CER is to assist consumers, clinicians, purchasers, and policy makers to make informed decisions that will improve health care at both the individual and population levels.”
“比較効果研究CERは臨床状態の予防、診断、治療、モニターのためあるいはケアの供給を改善するための方法の選択肢の益と害を比較するエビデンスの生成と統合を行うことである。CERの目的は個人および集団の両方で、消費者、臨床家、購入者と政策決定者が、ヘルスケアを改善するであろう、情報を与えられた上での決断を支援することである。”
さらに、CERの6つの特徴として以下の項目があげられている。
1．目的は特定の臨床決断に情報をあたえること。
2．それぞれが最善の医療となる可能性のある少なくとも2つの介入の選択肢を比較すること。
3．群（population）および亜群レベルで患者アウトカムを取り扱い記述すること。
4．益だけでなく害を含む患者にとって重要なアウトカムを測定すること。
5．対象となる決断に適切な研究手法およびデータソースを用いること。
6．介入が用いられるであろうセッティングに可能な限り近いセッティングで行われる。
定義およびこれらの項目からCERに関するキーワードをあげると以下のようになるでしょう。
①Effectivenessすなわち実臨床における効果、②患者中心アウトカム、③益と害の評価、④決断支援、⑤選択肢の比較、⑥すべてのステークホルダーの最大限の参加・貢献および結果の活用、⑦エビデンスの生成と統合（一次研究と二次研究であるシステマティックレビュー/メタアナリシス）
PubMed Special Queries: Directory of Topic-Specific PubMed QueriesにはComparative Effectiveness Researchの検索式が用意されており、Research Categoryとして、
〇Randomized controlled trials,
〇Observational Studies (cohort, administrative data, registries, and electronic health records),
〇Systematic Reviews, Simulations, Models、
Selected Topicsとして、
〇Health Disparities,
〇Costs and Cost Analysis,
〇Comparative Effectiveness Research as Subject
が検索語句と組み合わせてPubMed検索ができるようになっています。これらのいずれか一つあるいはすべてを選択して検索ができます。
Randomized controlled trialsではrandomized controlled trial[pt]よりもより多くの文献が引き出され、一方Cochraneのランダム化比較試験のフィルターよりも少ない文献が引き出されます。
Comparative Effectiveness Research as Subjectを組み合わせると数は少ないですが、臨床へのインパクトがありそうな論文が引き出されてきます。
たとえば、acute appendicitisで検索したところ、28件の論文が引き出されましたが、その中の2番目の論文は、Ehlers AP, Davidson GH, Deeney K, Talan DA, Flum DR, Lavallee DC: Methods for Incorporating Stakeholder Engagement into Clinical Trial Design. EGEMS (Wash DC) 2017;5:4. PMID: 29930955で、CERの考え方、Patient-centered outcomeの重視、研究デザイン策定の段階から、患者さんを含む利害関係者の参加を求めるなど、臨床研究における新しい試みが追及されていることがわかります。