イギリス国立医療技術評価機構 National Institute for Helath and Care Excellence (NICE)は診療ガイドラインを作成・発行している公的な機関です。診療ガイドライン作成の方法・手順について、Developing NICE guidelines: the manual (PMG20)を公開しています。このマニュアルの中の第7章、7 Incorporating economic evaluationが医療経済評価の方法に関する部分です。
まず、医療経済評価で何をするのかですが、”Economic evaluation compares the costs and consequences of alternative courses of action” 「（医療）経済評価は医療の選択肢の結果と費用を比較する」と書かれています。すなわち、さまざまな予防的、診断的、治療的介入の効果について費用がどれくらいかかるかを比較するということです。”一定の効果を得るのにどれだけ費用がかかるか？”、”今までの治療法と比べて、新しい治療法はより良い結果を得るのに、どれくらい余分に費用がかかるか？”というような質問に答えるものです。後者の質問に答えるのに使われるICER Incremental Cost-Effectiveness Ratio 増分費用対効果比という一つの指標があります。Quality-Adjusted Life Years (QALYs)質調整生存年1年あたりいくらの余分な費用が必要かということを表す指標です。
この第7章の中で、NICEはICERに閾値を設定したことはないと、述べています。”NICE has never identified an ICER above which interventions should not be recommended and below which they should. However, in general, interventions with an ICER of less than £20,000* per QALY gained are considered to be cost effective.” （*約300万円）
NICEのこのマニュアルの中で取り上げられている、医療経済評価の手法は以下のとおりです：
Cost-minimisation analylsis: find the least costly alternative. 効果が同じと言える選択肢で費用が選択基準になりうる場合。
Cost-effectiveness analysis: monetary units vs non-monetary units (e.g., mortality or morbidity) 生存年、死亡回避、症状の無い人年などに対する費用。アウトカムごとに分けて検討はしない。
Cost-utility analysis: monetary units vs utility (QALYs). Cost-effectiveness analysisの中で、Utility効用値を共通のアウトカムとして用いる方法。QALYsを用いて、異なるポピュレーション異なる地域の間の比較が可能。
Cost-consequences analylsis: costs and outcomes without aggregating or weighting. アウトカムをUtility効用値で表すことができない場合、適用を考える。異なるアウトカムを一つの値にまとめることができない場合に有用である。
Cost-benefit analylsis: costs and benefits in common monetary terms. 健康アウトカム、それ以外のアウトカムを金銭的価値に換算して費用と比較する。
*日本語では、費用最小化分析、費用対効果分析、費用対効用分析、費用対結果分析、費用対便益分析など。”対”がない場合、-や/が使われている場合もあり。NICEは費用対効用分析を重視しているようです。
Appendix HにはAppraisal checklists: economic evaluationsが含まれており、以下の通りです。既存の医療経済評価の論文を評価する際に用いるもので、まずSection 1で適用可能性を評価し、適用可能と判断されれば、Section 2で研究の限界すなわち方法論的質を評価します。
Section 1: Applicability Yes/partly/no/unlcear/NA Comments
1.1 Is the study population appropriate for the review question?
1.2 Are the interventions appropriate for the review question?
1.3 Is the system in wich the study was conducted sufficiently similar to the current UK context?
1.4 Is the perspective for costs appropriate for the review question?
1.5 Is the perspective for outcomes appropriate for the review question?
1.6 Are all future costs and outcomes discounted appropriately?
1.7 Are QALYs, derived using NICE’s preferred methods, or an appropriate social care-related equivalent used as an outcome? If not, describe rationale and outcomes used in line with analytical perspectives taken (item 1.5 above).
1.8 Overall judgement: Directly applicable/partially applicable/not applicable
Section 2: Study limitations (the level of methodological quality) Yes/partly/no/unlcear/NA Comments
2.1 Does the model structure adequately reflect the nature of the topic under evaluation?
2.2 Is the time horizon sufficiently long to reflect all important dirrerences in costs and outcomes?
2.3 Are all impportant and relevant outcomes included?
2.4 Are the estimates of baseline outcomes from the best available source?
2.5 Are the estimates of relative intervention effects from the best available source?
2.6 Are all important and relevant costs included?
2.7 Are the estimates of resource use from the best available source?
2.8 Are the unit costs of resources from the best available source?
2.9 Is an appropriate incremental analysis presented or can it be calculated from the data?
2.10 Are all important parameters whose values are uncertain subjected to appropriate sensitivity analysis?
2.11 Has no potential financial conflict of interest been declared?
2.12 Overall assessment: Minor limitations/potentially serious limitations/very serious lilmitations
その他重要と思った点をリストアップしておきます。
★クリニカルクエスチョンと関連付けてコンセプトモデルを作る。
★対象患者に対するすべての介入、医療サービスを比較する
☆質の高いエビデンスに基づくモデルの構造を用いる。
★医療経済モデルについてはガイドライン作成の初期段階から議論し同意を図る。☆資源の制限は金銭的、スタッフ、入院ベッド、装置などすべてを含む。
★診療ガイドライン作成グループでの検討に先立ち質保証のプロセスを置く：one-way, n-way, 確率的感度分析、結果が説明可能であることを確認、中間エンドポイントと最終エンドポイントの関係を確認するなど。
☆外的妥当性の解析が可能な場合は実行すべき。
☆生存年、イベント数、生存のようなエンドポイントを提示する。
☆費用の内訳を提示する。
☆全費用と増分費用と効果をすべての選択肢について提示する。
☆多くの選択肢を比較する場合は費用あるいはアウトカムで順位を付け、順番に増分効果・増分費用を比較すること。
☆間接的比較（Network meta-analsysisのような）の場合は、限界を明確にすること。
★医療経済モデルは利害関係者に開発段階から公開すること。
☆健康効果の測定・価値づけにはQALYsを用い、健康関連QOLの測定にはEQ-5Dが好ましい。
★決定木Decision tree、マルコフモデルMarkov model、Discrete event simulationなどの方法を用いる。